Enfermedades raras

Durante más de 40 años, Masters ha apoyado a los profesionales sanitarios y a sus pacientes en todo el mundo, facilitando el acceso a medicamentos vitales para enfermedades raras.

Hay más de 7.000 enfermedades raras reconocidas pero aproximadamente sólo 500 tratamientos aprobados. Se calcula que 300 millones de personas en todo el mundo padecen una enfermedad rara, pero prevalencia de cada trastorno es baja y los médica es escasa. Por ello, los pacientes pueden tardar tiempo para que los pacientes reciban un diagnóstico y un tratamiento eficaz que les ayude a mejorar su calidad de vida.

Nuestro impacto en las enfermedades raras

REINO UNIDO

Anemia Falciforme

En colaboración con Theravia®, somos el distribuidor exclusivo de Siklos® en el Reino Unido. Siklos® está indicado para el tratamiento de las crisis vaso-oclusivas en pacientes con anemia falciforme.

BRASIL

Anemia Falciforme

Masters es el titular de la autorización de comercialización de Siklos® en Brasil, actualmente aprobado por ANVUISA para el tratamiento de las crisis vaso-oclusivas en pacientes con anemia falciforme.

Atrofia muscular espinal

Suministro de acceso temprano de Spinraza® (Nusinersen) en asociación con Biogen en Brasil para pacientes con atrofia muscular espinal.

Mieloma múltiple

Suministro de acceso temprano a Revlimid® (lenalidomida) en colaboración con Celgene Brasil para pacientes con mieloma múltiple.

EE.UU.

Distrofia muscular de Duchenne

Suministro de Emflaza® (Deflazacort) a pacientes con distrofia muscular de Duchenne a través de programas de suministro a pacientes designados y de acceso temprano. Masters se asoció con grupos de defensa de los pacientes y con Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD).

ISLAS CAIMÁN

LG-UTUC

En colaboración con Uroge, Masters impartió formación a profesionales sanitarios sobre Jelmyto® (mitomicina) y suministró el tratamiento a la Autoridad de Servicios Sanitarios de las Islas Caimán (CIHSA) para pacientes con cáncer urotelial de vías altas de bajo grado (LG-UTUC).

Hemofilia B

Colaboramos con la CIHSA para suministrar Alprolix® (factor IX de coagulación) a pacientes con hemofilia B de las Islas Caimán.

EN TODO EL MUNDO

LHON

Suministro de acceso temprano de Raxone® (Idebenona) a nivel mundial para el tratamiento de la discapacidad visual en pacientes adolescentes y adultos con Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (NOHL).

Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)

Suministró a proveedores sanitarios de todo el mundo Spinraza® (eculizumab) para el tratamiento de pacientes ambulatorios.

IRAQ

La enfermedad de Wilson

Suministramos Coagudex® (factor X de coagulación humano 250IU) a través de un programa de acceso temprano para pacientes con deficiencia hereditaria del factor X.
Nos asociamos con Univar para distribuir Cufence® (clorhidrato de trientina) a pacientes iraquíes con la enfermedad de Wilson. Cufence® mediante acceso temprano.

TRINIDAD Y TOBAGO

Talasemia

Suministro anual de Ferriprox® (deferiprona) a través de la licitación nacional NIPDEC para el tratamiento de la talasemia.

BERMUDA

Hemofilia A

Colaboramos con el King Edwards Memorial Hospital (KEMH) en el suministro de Elocta® (efmoroctocog alfa) para el tratamiento de pacientes con hemofilia A.

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Anemia Falciforme

La anemia falciforme (ECF) es un trastorno genético de la sangre que
afecta a unos 8 millones de personas en todo el mundo. Es más frecuente
en las personas de origen africano y caribeño.
africanos y caribeños. Se caracteriza por la presencia de
hemoglobina anormal, conocida como hemoglobina S, que
hace que los glóbulos rojos adopten una forma rígida de hoz.
Estas células falciformes pueden provocar una serie de graves problemas de salud que afectan a todos los aspectos de la persona.
problemas de salud que afectan a todos los aspectos de la vida.

Siklos

Estamos orgullosos de colaborar con Theravia® para llevar Siklos® a los pacientes con anemia falciforme del Reino Unido y Brasil.
Somos el distribuidor exclusivo de Siklos® en el Reino Unido y trabajamos con el NHS para ofrecer más opciones de tratamiento a los pacientes.

Acceda aquí a información sobre Siklos

Para más información sobre Siklos® en Brasil, visite https://masterspharma.com.br/.